Komórki macierzyste szpiku obwodowego w porównaniu do komórek szpiku kostnego

Anasetti i in. (Wydanie z 18 października) raport dotyczący oceny szpiku kostnego w porównaniu do komórek macierzystych krwi obwodowej w przypadku transplantacji z udziałem dawcy niepowiązanego. Ogólne wyniki były podobne, ale częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) była większa wśród biorców komórek macierzystych krwi obwodowej niż wśród biorców szpiku kostnego, a pacjenci, którzy otrzymali szpik kostny mieli 9% częstość przeszczepu niepowodzenie. Wskaźnik ten jest znacznie wyższy niż wskaźniki odnotowane w badaniach z lat 90. XX wieku. Obecnie wiele zebranych produktów jest wysyłanych za granicę, a do momentu przewiezienia do centrum transplantacji często ma około 20 godzin. Read more „Komórki macierzyste szpiku obwodowego w porównaniu do komórek szpiku kostnego”

Udar niedokrwienny u otylego pacjenta przyjmujacego Dabigatran

width=675Bezpośrednie doustne leki przeciwzakrzepowe można podawać w ustalonych dawkach, ze względu na ich krótki czas półtrwania, szybki początek i przesunięcie działania przeciwzakrzepowego oraz przewidywalne profile farmakokinetyczne. Pozostaje pytanie, czy ustalone dawki są skuteczne we wszystkich podgrupach pacjentów.
48-letni mężczyzna ze wskaźnikiem masy ciała (BMI, waga w kilogramach podzielonym przez kwadrat wysokości w metrach) 44,7 i masą 153 kg został przyjęty do szpitala 71 minut po tym, jak miał prawo udar półkulisty. Jego historia medyczna obejmowała długotrwałe nadciśnienie, kardiomiopatię przerostową, zastoinową niewydolność serca i napadowe migotanie przedsionków. Był także palaczem.
Read more „Udar niedokrwienny u otylego pacjenta przyjmujacego Dabigatran”

Szczepionka Dengue w regionach endemicznej choroby

W artykule Hadinegoro i in. (Wydanie z 24 września) w sprawie długoterminowej obserwacji rekombinowanej, żywej, atenuowanej, czterowartościowej szczepionki przeciw dengi (CYD-TDV) u dzieci w wieku od 2 do 16 lat, dwa wyniki wymagają starannego rozważenia. Po pierwsze, w trzecim roku badania odnotowano znaczny spadek mierzonej skuteczności szczepionki w odniesieniu do hospitalizacji. Dotyczyło to ustawień i grup wiekowych. Po drugie, spadek skuteczności był większy wśród małych dzieci, z ujemną skutecznością odnotowaną wśród osób w wieku od 2 do 5 lat. Chociaż zachęcające jest to, że ogólna redukcja częstości hospitalizacji utrzymuje się 2 lata po trzeciej dawce szczepionki, musimy lepiej zrozumieć te dwa ustalenia, zanim ta szczepionka zostanie uznana za bezpieczną. Read more „Szczepionka Dengue w regionach endemicznej choroby”

Randomizowana, kontrolowana próba calkowitej wymiany stawu kolanowego

W badaniu opisanym przez Skou i współpracowników (wydanie z 22 października), pacjentów wykluczono, jeśli mieli objawowe zapalenie kości i stawów z oceną bólu wyższą niż 60 mm w skali wizualno-analogowej (na której wyniki wynoszą od 0 do 100, z wyższymi wartościami wyniki wskazujące na gorszy ból). Nie jesteśmy pewni co do racjonalnego uzasadnienia wykluczenia pacjentów z tym poziomem bólu, którzy są powszechnie postrzegani w praktyce ortopedycznej. Zgadzamy się z wnioskiem, że całkowita wymiana stawu kolanowego jest lepsza od badanego nieleczniczego reżimu. Obawiamy się jednak, że wykluczenie 117 z 244 innych kwalifikujących się pacjentów (48%) z powodu nasilenia objawów mogło doprowadzić do znacznego niedoszacowania rozmiarów efektów leczenia w obu grupach, szczególnie w grupie operacyjnej ze względu na potencjalnie zwiększoną zwrotnicę częstości występowania u pacjentów z cięższą objawami. Zgłoszone ciężkie zdarzenia niepożąd ane (sztywność wymagająca manipulacji kolanem, gdy pacjent był pod znieczuleniem i zakrzepica żył głębokich wymagająca leczenia przeciwzakrzepowego) wystąpiły u 6% pacjentów w grupie całkowitej wymiany stawu kolanowego. Stawki te były wyższe niż odpowiednie stawki (1,3% 2 i 1,5% 3) podane w innych miejscach dla znacznie większych grup. Read more „Randomizowana, kontrolowana próba calkowitej wymiany stawu kolanowego”

Midostauryna w zaawansowanej mastocytozie ukladowej

Zaawansowana mastocytoza ogólnoustrojowa1 prowadzi do złego rokowania.2 Midostauryna, inhibitor kinaz tyrozynowych, atakuje mutanty KIT związane z mastocytozą3. Francuskie krajowe centrum referencyjne dla mastocytozy (CEREMAST) przeprowadziło prospektywne badanie pacjentów z mastocytozą leczonych midostaurynami przejściowy program wydawania zezwoleń. Wszyscy pacjenci wyrazili pisemną świadomą zgodę. Od sierpnia 2012 r. Do kwietnia 2015 r. Łącznie 28 pacjentów z mastocytozą (w tym 4 z agresywną chorobą, 18 z towarzyszącą hematologiczną chorobą niedojrzałkową, 3 z białaczką mastocytową, z mięsakiem z komórek tucznych i 2 z postępującą tląca się) otrzymywał midostaurynę w dawce 100 mg dwa razy dziennie. Read more „Midostauryna w zaawansowanej mastocytozie ukladowej”

Genetycznie wyodrębnione podzestawy w obrębie zapalenia naczyń związanego z ANCA AD 5

Konkretnie, zarówno HLA, jak i SERPINA1 asocjacje z ziarniniakiem z zapaleniem naczyń są obserwowane u pacjentów z ziarniniakowatością z zapaleniem naczyń, którzy są dodatni dla ANCA z proteinazą 3, nie dla ANCA mieloperoksydazy, a także mogą być obserwowani w podgrupie ANTA-proteinazy 3 pacjentów z mikroskopowym zapaleniem naczyń. Ten wyraźny związek tła genetycznego ze swoistością autoprzeciwciała sugeruje, że może on przyczynić się do klinicznej klasyfikacji ziarniniakowatości z zapaleniem wielogazowym i mikroskopowym zapaleniem naczyń. Różnica genetyczna między proteinazą 3-ANCA a zapaleniem wielonaczyniowym miooperoksydazy-ANCA może mieć implikacje immunopatogenne i terapeutyczne (patrz poniżej, jak również Suppiah i wsp.27 i Stegeman28), i będzie wymagać, aby przyszłe badania genetyczne były w stanie wykryć związki z tymi stanami, a nie z Związane z ANCA zapalenie naczyń jako całość. Oczywiście, wyniki te nie rzucają światła na genetyczne podstawy ziarniniakowatości ANCA-ujemnej z zapaleniem wielonaczyniowym lub mikroskopowym zapaleniem naczyń. Chociaż coraz więcej dowodów wskazywało, że ANCA proteinazy 3 jest ważna w patogenezie zapalenia naczyń związanej z ANCA, pozostała możliwość, że jest to epifenomen. Istnieją silne dowody in vitro, że ANCA może wiązać się z neutrofilami i powodować zapalenie śródbłonka, 29 i ANCA wywoływała zapalenie naczyń, ale nie granulomata, w badaniach transferu u myszy.20 Ekspresja proteinazy 3 jest zwiększona na neutrofilach u pacjentów z ziarniniakowatością z zapaleniem naczyń Zaproponowano 30 i patogenne mechanizmy jego udziału. Read more „Genetycznie wyodrębnione podzestawy w obrębie zapalenia naczyń związanego z ANCA AD 5”

Kolonoskopia a badania immunochemiczne w kale w badaniach przesiewowych jelita grubego i odbytnicy AD 3

Wartość AP mniejsza niż 0,025 została uznana za wskazującą na istotność statystyczną przy zastosowaniu jednostronnego testu proporcji.30 Oceniliśmy wyniki badania zarówno w analizach zamiarowych, jak i przesiewowych. W tej drugiej analizie współczynnik wykrywalności obliczono jako liczbę osób z prawdziwie dodatnimi wynikami podzielonymi przez liczbę osób, które faktycznie przeszły test. Wydajność diagnostyczna była liczbą osób z prawdziwymi pozytywnymi wynikami podzielonymi przez liczbę kwalifikujących się podmiotów w analizie zamiar-na ekranie. Pacjenci zostali wykluczeni z analizy zamiaru na ekranie , jeśli uczestniczyli w wizycie w biurze przesiewowym i spełnili jedno lub więcej kryteriów wykluczenia. Osoby, które nie uczestniczyły w wizycie w urzędzie przesiewowym, a tym samym nie dostarczyły informacji o kryteriach wykluczenia, zostały zaklasyfikowane jako kwalifikujące się i zostały włączone do analizy zamiar-na ekranie. Definicje innych wyników podano w protokole badania. Read more „Kolonoskopia a badania immunochemiczne w kale w badaniach przesiewowych jelita grubego i odbytnicy AD 3”

Neurologia dziedzicznych chorób metabolicznych u dzieci

To najnowsze wydanie tej książki stanowi aktualizację bardzo przydatnego zasobu dla neurologów dziecięcych, stażystów z neurologii dziecięcej lub pediatrycznych chorób metabolicznych oraz studentów medycyny. Książka obejmuje dziedziczne choroby neurologiczne u dzieci bardziej wszechstronnie niż w standardowych podręcznikach pediatrycznych lub neurologicznych, ale nie jest to zabronione encyklopedycznie. Zasadniczo przejrzysty i jednolity styl pisania oraz rozsądne korzystanie z referencji zwiększają jego wartość. Jedną z największych zalet książki jest prezentacja materiału klinicznego (rozdziały od 3 do 5) w zależności od wieku dziecka. Takie rozwiązanie powoduje pewne zwolnienia, ale wartość wykorzystania wieku jako narzędzia organizującego jest oczywista w łatwości, z jaką książka może być wykorzystywana do diagnostyki różnicowej. Read more „Neurologia dziedzicznych chorób metabolicznych u dzieci”

Ketek – Perspektywa FDA

W odpowiedzi na artykuł Rossa w tym wydaniu czasopisma pragniemy wyjaśnić, w jaki sposób Food and Drug Administration (FDA) dokonało przeglądu preparatu Ketek (telitromycyna). Chociaż w artykule znajdują się inne stwierdzenia lub sugestie, które również wymagają wyjaśnienia, zwracamy uwagę na kilka kluczowych punktów w ograniczonej przestrzeni dostępnej tutaj.
Po pierwsze, FDA zwróciła uwagę na kwestie bezpieczeństwa na wczesnym etapie procesu przeglądu i potraktowała je bardzo poważnie przez cztery lata i trzy cykle przeglądu. Decyzja zatwierdzająca FDA nastąpiła po dokładnym przeglądzie przedłożonych danych dotyczących bezpieczeństwa, w tym zagranicznych raportów o zdarzeniach niepożądanych zebranych podczas przeglądu wniosku przez FDA. Mimo że FDA nie oparła się na badaniu 3014 w celu poparcia aprobaty, dokonaliśmy przeglądu badania pod kątem wyników bezpieczeństwa, które zostałyby policzone w stosunku do leku , co jest zgodne z dobrą praktyką przeglądową. Read more „Ketek – Perspektywa FDA”

Antagonista interleukiny-1 w cukrzycy typu 2 ad 7

Markery zapalenia układowego. Średnie bezwzględne różnice pomiędzy wartościami wyjściowymi a 4 i 13 tygodniami w każdej grupie badanej przedstawiono dla poziomów krążącego białka C-reaktywnego (panel A) i interleukiny-6 (panel B). W grupie placebo analizą objęto 35 pacjentów w tygodniu 4. i 33 w 13. tygodniu. Read more „Antagonista interleukiny-1 w cukrzycy typu 2 ad 7”